أول طفل مصرى يحصل على علاج ضمور العضلات وقيمته 34 مليون جنيه

حصل طفل مصري على علاج ضمور العضلات الشوكي، الذي يبلغ سعره 34 مليون جنيه، كأغلى دواء سعرًا في العالم.

وأكدت وحدة أمراض العضلات بطب عين شمس، أن الدواء الأعلى سعرا في العالم، ويسمى «زولجينزما zolgensma»، هو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يُعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط، ووافقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مايو 2019، وتبلغ قيمة الدواء 2.125 مليون دولار بما يوازي 34 مليون جنيه مصري.

وقالت الدكتورة ناجية فهمى أستاذ المخ والأعصاب، مدير وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس، لـ «المصرى اليوم» إن الطفل الذي حصل على العلاج يكمل عامه الثانى، اليوم، وهو كان شرط للحصول على العلاج.

وأضافت مدير الوحدة المشرفة على علاج الطفل ريان، أن الطفل حصل على العلاج مرة واحدة، ومن المنتظر أن تكتمل النتائج، ومرحلة الشفاء خلال ال6 شهور المقبلة.

وأشارت فهمى إلى أن هناك 300 طفل في مصر يعانون من مرض ضمور العضلات، وينتظرون العلاج ذو التكلفة المرتفعة جدًا.

وذكرت «فهمي» أن هناك نوعين آخرين، سعرهم معقول بما يعادل مليون جنيه سنويًا، ولكن حتى الان لم يتم اعتماد تلك الأدوية في مصر.

وطالبت فهمى بضرورة بدء الأبحاث في مصر، خاصة مع نجاح الأدوية الحديثة، في اكتشاف علاج، وأن ذلك سينقذ المرضى المصريون، وتصديره خارجيًا لتحقيق عائد ربح كبير.

وأوضحت أن الشركة المنتجة للدواء قدمت 100 فرصة للحصول على الدواء مجانا في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها، وتضع الشركة شروطا لاختيار الأطفال المرضى، منها ألا يزيد عمر الطفل عن عامين، وأن تكون الطفرة في الجين الأول.

وأشارت إلى أن وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس تقدمت ب 8 حالات من الأطفال المصابين، قامت الشركة باختيار حالة الطفل (ريان) من محافظة الإسكندرية، والذي يتم عامه الثاني اليوم .

وأضافت ناجية فهمي أن الدكتور محمود المتيني رئيس جامعة عين شمس قدم كامل الدعم لإنهاء إجراءات وصول الدواء فقد تواصل مع وزير المالية ورئيس اتحاد المهن الطبية لتسهيل الإفراج الجمركي والإعفاء من ضرائب ودمغات تقدر ب 1.750 مليون جنيه، كما أن شركة نوفارتس مصر قد ساهمت بشكل كبير في إنهاء الإجراءات ونقل جرعة الدواء.

وعن نسب الشفاء بهذا الدواء، أكدت ناجية فهمي أن ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول والثاني يؤدي إلى الوفاة الحتمية للطفل خلال اول عامين من عمره نتيجة لفشل وظائف التنفس، وهذا الدواء “زولجينزما” تم تجربته اكلينيكيا منذ سنوات وأول طفل تم حقنه عمره الآن حوالي خمس سنوات ونصف، فهذا الدواء يعالج وظائف التنفس والضعف الحركي ويضع الطفل في مسار النمو الطبيعي، ولكن التحسن يتم تدريجي على مراحل يتم خلالها العلاج الطبيعي والعلاج التأهيلي الرئوي.

وعن مدى إمكانية إتاحة هذا الدواء في مصر، تؤكد د. ناجية فهمي أن هناك مئات الأطفال من مرضى ضمور العضلات الشوكي سيفيدهم هذا الدواء ولكن بالطبع تكاليفه خارج قدرات الدولة وتلأشخاص، لكن وحدة أمراض العضلات والأعصاب التي أنشأت منذ 25 عاما في طب عين شمس استطاعت أن تقدم خدمات لم تكن موجودة في التشخيص والعلاج ونسعى لأن يكون بمصر مركز للأبحاث والتجارب الاكلينيكية والسريرية على الأمراض الجينية والوراثية، وذلك بالتأكيد سيوفر العلاج في مصر بسعر مقبول خاصة مع توجه شركات الأدوية ومنها المصرية للأبحاث في هذا المجال.